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Contexte professionnel illustrant « Syndrome de Crigler–Najjar »

Syndrome de Crigler–Najjar

Définition claire et vulgarisée de ce terme médical, avec ses synonymes et sa catégorie.

Crigler-Najjar est une maladie héréditaire très rare dans lequel la bilirubine (une substance fabriquée par le foie) ne peut pas être conjuguée.

Causes

Crigler-Najjar se produit lorsque l'enzyme qui transforme normalement la bilirubine dans une forme qui peut facilement être éliminé de l'organisme ne fonctionne pas correctement. Sans cette enzyme, la bilirubine peut s'accumuler dans l'organisme et entraîner une jaunisse (coloration jaune de la peau et des yeux) et des dommages au cerveau, les muscles et les nerfs.

Crigler-Najjar (type 1) est la forme précoce de la maladie. Arias syndrome (type 2) est une condition d'apparition tardive.

Le syndrome est héréditaire (héréditaire). Un enfant doit recevoir une copie du gène défectueux des deux parents pour développer la forme sévère de la maladie. Les parents qui sont porteurs (avec un seul gène défectueux) ont environ la moitié de l'activité enzymatique d'un adulte normal.

Symptômes

Confusion et changements dans la pensée

Peau jaune (jaunisse) et le jaune dans le blanc des yeux (ictère), qui commence quelques jours après la naissance et s'aggravent au fil du temps

Examens et tests

Les tests utilisés pour évaluer la fonction hépatique incluent:

Traitement

Traitement par la lumière (photothérapie) est nécessaire sur une base régulière durant toute la vie. Chez les nourrissons cela est fait en utilisant des lampes bilirubine (bili ou «bleu» lumières). La photothérapie est moins réussie, après 4 ans, car les blocs épaississement de la peau à la lumière.

La transplantation hépatique a été utilisé avec succès dans certains diabétiques de type 1 de la maladie.

Les transfusions sanguines peuvent aider à contrôler la quantité de bilirubine dans le plasma sanguin. Les composés de calcium sont parfois utilisés pour lier avec la bilirubine et de supprimer dans l'intestin.

Le médicament est parfois phénobarbital utilisé pour traiter le syndrome Arias (type 2).

Pronostic

Les formes bénignes de la maladie (type 2) ne causent pas de toxicité grave, des dommages au foie, ou des changements dans la pensée pendant l'enfance. Les personnes touchées ont encore une jaunisse, mais ils ont moins de symptômes et moins de dommages d'organes.

Les nourrissons atteints de la forme sévère de la maladie (type 1) peut continuer à avoir la jaunisse à l'âge adulte, et peuvent nécessiter un traitement quotidien. Si elle n'est pas traitée, cette forme sévère de la maladie va conduire à la mort dans l'enfance.

Les personnes atteintes de cette condition qui atteignent l'âge adulte sera de développer des lésions cérébrales à cause de la jaunisse (ictère nucléaire), même avec un traitement régulier. L'espérance de vie de type 1 est une maladie de 30 ans.

Les complications possibles

Les complications possibles sont:

Appelez votre médecin si vous ou votre enfant nouveau-né a un ictère qui ne va pas loin.

Prévention

Le conseil génétique est recommandé pour les futurs parents ayant des antécédents familiaux de Crigler-Najjar. L'analyse de sang permet d'identifier les personnes qui portent le gène.

Repères pratiques